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AAV主要生產(chǎn)平臺概述
本文節(jié)選自《Overview of major AAV production platforms》，由于水平有限，詳細內(nèi)容，請參考原文 。
基因治療有望治愈目前傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)無法解決的遺傳性疾病，包括許多罕見疾病 。在基因治療產(chǎn)品的中心是為臨床前和臨床開發(fā)鋪平道路的病毒載體 。其中最廣泛使用的病毒載體是腺相關(guān)病毒(AAV)載體，它已被廣泛用于將有效載荷遞送到目標(biāo)組織 。針對特定組織的高療效AAV載體的構(gòu)建已經(jīng)取得了顯著進展 。為此，AAV載體已被用于大量的臨床試驗和商業(yè)化基因治療產(chǎn)品 。另一方面，基于AAV的基因治療產(chǎn)品非常昂貴，主要原因是AAV載體的生產(chǎn)和純化的復(fù)雜性 。
目前廣泛采用的AAV載體生產(chǎn)方案是三質(zhì)粒瞬時轉(zhuǎn)染 。在三質(zhì)粒轉(zhuǎn)染生產(chǎn)方法中，HEK293細胞以質(zhì)粒共轉(zhuǎn)染，包括含有AAV
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