【溫州兒童醫(yī)院在線咨詢電話 溫州兒童醫(yī)院】浙大二院醫(yī)學遺傳科/罕見病診治中心主治醫(yī)師、醫(yī)學博士、浙江省脊髓性肌萎縮癥診療專家組副組長余昊在注射 。團隊提供
需要關注的是，此次諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保目錄，將使得更多SMA患者受益 ?！巴瑫r，這對我們醫(yī)生來說也會有很大的一個挑戰(zhàn) ?！泵珚檴櫿J為，“這個時候我們要做的事情就是把MDT團隊建設得更好，為將來越來越多用得上藥的SMA患者提供最精準最全面的多學科醫(yī)療資源 。”
她對澎湃新聞采訪人員舉例談到，“SMA患者的臨床表現(xiàn)是進行性加重，比如因為沒有力氣，患者的脊柱變形就會慢慢加重 ?！遍L期未經(jīng)治療的患者未來也可能來就診，“如果一些患者脊柱變形已經(jīng)非常嚴重，那我們對患者進行鞘內(nèi)注射時難度就增加了 。”
吳志英也同樣談到上述問題，她同時強調(diào)，“病人會多起來，我們的工作量自然而然要跟著增加，我們需要更好地管理好這些病人 ?！眳侵居⑼瑫r提及，目前諾西那生鈉的進藥方式采取的是根據(jù)臨床特殊需求的臨時采購，“藥物價格貴、儲存要求高，但是未來患者增多之后，希望藥物供應通道能進一步順暢 。”
吳志英表示，罕見病藥品研發(fā)難度大、幅度高、周期長，一直難以滿足患者臨床需求，及時研發(fā)上市，價格往往極其昂貴，藥物可及性面臨嚴峻挑戰(zhàn)，這次醫(yī)保目錄調(diào)整，表明國家高度關注罕見病患者這一群體，新增進目錄的罕見病藥品很好地填補了國內(nèi)相關罕見病治療用藥的空白，為臨床用藥提供了選擇，為更多的罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來了希望 。
諾西那生鈉注射液是全球首款針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物，以精準設計的反義寡核苷酸(ASO)，通過鞘內(nèi)注射直接作用于脊髓運動神經(jīng)元，開啟了SMA疾病修正治療時代 。它曾榮獲“醫(yī)藥界的諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎最佳生物技術產(chǎn)品獎 。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批 。2018年，諾西那生鈉注射液進入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國獲批上市 。
此前，諾西那生鈉注射液因近70萬一針的高昂價格使得患者難以企及 。2019年5月，中國初級衛(wèi)生保健基金會宣布首個SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈 。
2021年1月，“脊活新生—脊髓性肌萎縮癥患者援助項目”再次升級，進一步降低了患者的自付比例 。數(shù)據(jù)顯示，在此前全新援助方案的幫助下，使用諾西那生鈉注射液的患者第一年的藥物治療自付費用從原有的約140萬元降至55萬元，第一年降幅約60%；之后每年的藥物治療治療自付費用從原有的平均每年105萬元降低至55萬元，降幅約50% 。
得益于2021年的醫(yī)保談判，目前諾西那生鈉注射液已降至每針近33000元 。據(jù)悉，患者自費只需幾千元 。
責任編輯：李躍群
(今完)
推薦閱讀
- 小孩衣服可以用洗衣機洗嗎 兒童可以用洗衣機洗嗎
- 描寫兒童生活情趣的詩句
- 描寫兒童的古詩
- 溫州大學怎么樣是一本還是二本 溫州大學怎么樣
- 兒童房要是沒裝修好 真的可能會影響孩子性格
- 兒童房窗簾顏色禁忌 兒童房窗簾的顏色禁忌說法
- 兒童耳蝸植入手術國家免費嗎-嬰兒多大可以做人工耳蝸植入
- 本命年紅繩在醫(yī)院可以帶嗎-本命年戴了紅繩去醫(yī)院做檢查要摘下來嗎
- 兒童中度聽力一定要戴助聽器嗎-助聽器能達到正常聽力的多少
- 宜昌市中醫(yī)院中醫(yī)專家介紹 中醫(yī)專家介紹