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基因編輯嬰兒：科學(xué)進(jìn)步還是扮演上帝？

小知識(shí)科普基因科學(xué)家出生賀建奎


基因編輯嬰兒：科學(xué)進(jìn)步還是扮演上帝？



據(jù)ABC News報(bào)道， 中國(guó)科學(xué)家何建奎聲稱取得突破性進(jìn)展， 改變了人類胚胎的DNA， 其中至少有兩個(gè)胚胎發(fā)育成了最近出生的中國(guó)雙胞胎露露(Lulu)和娜娜(Nana) 。 盡管這些報(bào)道尚未得到證實(shí)， 但其已經(jīng)激起了許多普通人和科學(xué)家的道德憤怒 。
圖1：這張攝于2018年10月9日的照片中， 周曉琴(音譯， 左)在深圳的實(shí)驗(yàn)室里， 將Cas9蛋白和PCSK9 sgRNA分子裝入精致的玻璃吸管中
這一消息是在第二屆人類基因組編輯國(guó)際峰會(huì)前夕傳出的， 來自世界各地的遺傳學(xué)專家將于本周在香港舉行會(huì)議 。 該組織發(fā)出聲明， 譴責(zé)表觀基因編輯沒有“最大透明度和嚴(yán)格的監(jiān)督”， 并稱推進(jìn)使用基因編輯之前， 應(yīng)當(dāng)利用臨床前研究以發(fā)現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)和益處， 而且基因編輯應(yīng)該只在缺乏合理替代方案的情況下使用 。 聲明中還稱:“導(dǎo)致中國(guó)嬰兒出生的臨床方案是否符合這些研究的指導(dǎo)意見， 還有待確認(rèn) 。 ”
中國(guó)南方科技大學(xué)的科學(xué)家何建奎說， 他使用了名為CRISPR/Cas9的技術(shù) 。 這項(xiàng)技術(shù)誕生于2012年， 已被基因編輯科學(xué)家們所熟知 。 然而， 如果他的聲明是真的， 這將是這項(xiàng)技術(shù)首次被用于改變未出生人類的基因 。 何建奎在YouTube視頻中說：“基因手術(shù)很安全， 除了防止HIV感染的基因外， 其他基因都沒有改變 。 ”
這對(duì)嬰兒的母親是通過標(biāo)準(zhǔn)的體外受精懷孕的 。 何建奎實(shí)驗(yàn)室在YouTube上發(fā)布的視頻稱， 科學(xué)家們隨后對(duì)這位母親的受精胚胎進(jìn)行了“基因手術(shù)” 。 這項(xiàng)技術(shù)目前在美國(guó)是被禁止的， 因?yàn)樗赡軙?huì)在未來幾代人身上造成不可預(yù)測(cè)的基因缺陷 。
何為CRISPR/Cas9？
CRISPR/Cas9是一種基因編輯技術(shù)， 它主要改編自古細(xì)菌(一種古老細(xì)菌)的自然防御機(jī)制， 使科學(xué)家能夠針對(duì)特定的基因序列進(jìn)行編輯 。 人類基因組是由DNA編碼的一系列信息 。 編輯特定的序列可以改變這些信息， CRISPR/Cas9就是可以實(shí)現(xiàn)這個(gè)目標(biāo)的工具 。
科學(xué)家必須首先針對(duì)他們感興趣的特定基因序列 。 在何建奎的案例中， 他針對(duì)的是“CCR5”區(qū)域， 這是艾滋病毒/艾滋病進(jìn)入人體的門戶 。 然后， 科學(xué)家必須創(chuàng)造出一個(gè)與該區(qū)域相對(duì)應(yīng)的碎片 。 CRISPR/Cas9就會(huì)附著在這個(gè)區(qū)域， 像剪刀一樣把它剪掉 。 一旦DNA被切斷， 自然發(fā)生的修復(fù)機(jī)制將把剩余的基因鏈粘在一起 。 或者， 在科學(xué)家的幫助下， 可以在這個(gè)位點(diǎn)插入特定的信息， 從而改變?cè)摶虻男畔?。
圖2：在這張攝于2018年10月9日的照片中， 周曉勤(音譯)在深圳的實(shí)驗(yàn)室里在顯微鏡下調(diào)整顯示器， 可以看到含有Cas9蛋白和PCSK9 sgRNA的玻璃吸管
如何進(jìn)行試驗(yàn)
在這種情況下， 研究人員說他們找到了HIV檢測(cè)呈陽性的父親， 并給他們提供了一個(gè)選擇， 此舉不是治療一種遺傳疾病， 而是改變他們未出生孩子的DNA， 以抵抗未來的感染風(fēng)險(xiǎn) 。
據(jù)稱， 基因編輯是在試管受精過程中完成的 。 試管受精是在實(shí)驗(yàn)室中， 精子使卵子受精， 并將胚胎被植入子宮 。 然而， 視頻顯示， 在植入胚胎之前， 何建奎和他的團(tuán)隊(duì)添加了CRISPR/Cas9工具來改變胚胎的DNA 。 在被編輯的16個(gè)胚胎中， 有11個(gè)在雙胞胎嬰兒出生之前被植入了6次 。
為何產(chǎn)生爭(zhēng)議?
在美國(guó)， 這種對(duì)人類胚胎的干擾屬于禁忌行為， 因?yàn)楦淖兒蟮男誀顣?huì)遺傳給后代， 這種影響尚未得到研究 。 然而， 在中國(guó)， 只有克隆人類是非法的， 基因編輯屬于“灰色地帶” 。 由于中國(guó)的研究人員不愿公布有關(guān)露露和娜娜的家庭信息， 即使沒有任何獨(dú)立的證實(shí)， 他們的說法也引發(fā)了強(qiáng)烈的批評(píng) 。

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