一名遺傳失明癥患者成為接受CRISPR-Cas9基因療法直接人體試驗(yàn)的第一人 。 據(jù)英國《自然》網(wǎng)站近日報道 ， 科學(xué)家首次開展臨床試驗(yàn) ， 將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體 ， 治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥（LCA10） 。 他們表示 ， 此試驗(yàn)旨在測試該基因編輯技術(shù)移除導(dǎo)致LCA10的基因突變的能力 ， 具有里程碑意義 。
LCA10是導(dǎo)致兒童失明的主要原因 ， 目前尚無治療方法 。 CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之稱 ， 在最新試驗(yàn)中 ， 這種基因編輯系統(tǒng)的組件將被編碼于病毒基因組中 ， 然后直接注入患者眼睛的近光感受器細(xì)胞內(nèi) 。 而此前科學(xué)家治療眼疾時 ， 會首先從患者體內(nèi)移除細(xì)胞的基因組 ， 然后利用CRISPR-Cas9編輯基因組 ， 再將編輯好的細(xì)胞注回患者體內(nèi) 。
最新實(shí)驗(yàn)名為“光明”（BRILLIANCE） ， 由美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)遺傳性視網(wǎng)膜疾病專家馬克·彭勒斯與美國Editas Medicine公司等攜手開展 ， 研究人員希望該技術(shù)能刪除引發(fā)LCA10的CEP290基因中的一個突變 。
賓夕法尼亞大學(xué)視網(wǎng)膜疾病研究專家阿圖爾·西德西延表示 ， 傳統(tǒng)基因療法使用病毒將突變基因的健康副本插入受影響的細(xì)胞內(nèi) ， 但CEP290太大 ， 無法將整個基因放入病毒基因組內(nèi) 。 而且 ， 盡管CEP290中的突變使視網(wǎng)膜內(nèi)光感受器的光敏細(xì)胞失效 ， 但這些細(xì)胞在LCA10患者眼睛內(nèi)仍然存在且存活 。
彭勒斯說：“我們希望CRISPR-Cas9可以重新激活這些細(xì)胞 ， 改善患者視力 。 ”
當(dāng)然 ， 這并非基因編輯技術(shù)首次被用于人體試驗(yàn) 。 此前 ， 鋅指核酸酶已被直接用于人體臨床試驗(yàn)——一家美國公司用一種以鋅指為基礎(chǔ)的療法來治療亨特綜合征 。 在試驗(yàn)中 ， 研究人員將一個受影響基因的健康拷貝插入肝細(xì)胞基因組的特定位置 ， 雖然該療法看起來安全 ， 但初期結(jié)果表明 ， 它可能對緩解亨特綜合征癥狀無濟(jì)于事 。
加州大學(xué)伯克利分?；蚪M編輯研究人員費(fèi)奧多爾·烏諾夫表示 ， 與在培養(yǎng)皿中治療細(xì)胞相比 ， 在體內(nèi)直接使用CRISPR-Cas9是一個重大飛躍 ， 但技術(shù)挑戰(zhàn)和安全隱患也更大 。
總編輯圈點(diǎn)
【“基因魔剪”首次直接用于人體試驗(yàn)】CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)憑借其高效、易用的優(yōu)勢 ， 迅速風(fēng)靡全球生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室 ， 無數(shù)科學(xué)家已把它當(dāng)成手頭的得力工具 。 無論是生物制藥 ， 還是醫(yī)療領(lǐng)域 ， 抑或是農(nóng)牧業(yè) ， 都有它的用武之地 。 可以說 ， 讓CRISPR-Cas9服務(wù)于人類福祉 ， 是它最好的歸宿 。 但作為一種新興技術(shù) ， CRISPR-Cas9的應(yīng)用時間并不太長 。 它在應(yīng)用過程中可能會涉及安全風(fēng)險和倫理問題 ， 這些都必須重視 。
推薦閱讀
- 自主培育、國內(nèi)首例，克隆貓“大蒜”誕生
- 卻看妻子愁何在漫卷詩書喜欲狂的妻子指的是什么卻看妻子愁何在漫卷詩書喜欲狂的妻子指的是
- 細(xì)菌感染會致病，是蛋白轉(zhuǎn)運(yùn)在“搗亂”
- 首次發(fā)現(xiàn)“不需要氧氣的動物”！
- 才造句二年級 小學(xué) 才造句二年級
- 困擾科學(xué)家的離龍類動物演化史 新屬種“侏儒黑山龍”能說清嗎
- 科學(xué)家成功克隆水稻白葉枯病“克星”基因
- 我墜入愛河那一天是什么歌 我墜入愛河那一天是什么歌曲
- qp是什么意思啊 群p是什么意思
- 我國科學(xué)家找到了藏在大腦里的“瞌睡蟲”