據(jù)國外媒體報道， 美國將進行首項在人體內(nèi)部測試CRISPR基因編輯技術(shù)的研究， 這項研究計劃使用CRISPR來治療導致失明的遺傳性眼部疾病 。
【基因編輯技術(shù)將首次應用人體測試：治療先天性眼病】患有這種疾病的人有一種影響視網(wǎng)膜功能的基因突變 。 視網(wǎng)膜位于眼睛后部， 具有感光細胞， 對正常視力至關(guān)重要 。 研究中涉及的這種眼病是先天性黑蒙癥（Leber congenital amaurosis）的一種形式 。
先天性黑蒙癥是導致兒童失明的最常見原因之一， 據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)， 每10萬名新生兒中約有2至3名患有此病 。 該疾病是發(fā)生最早和最嚴重的遺傳性視網(wǎng)膜病變， 患兒通常在出生時或出生后一年內(nèi)雙眼視錐細胞功能完全喪失， 導致先天性失明 。
新的療法將使用CRISPR來糾正基因突變 。 CRISPR是一種基因編輯工具， 可以讓研究人員精確地編輯特定位置的DNA 。 根據(jù)Editas Medicine公司的一份聲明， 研究人員將使用一種注射劑， 直接在感光細胞中進行這種療法 。 Editas Medicine公司正在與艾爾建（Allergan）公司一起開展這項研究， 該試驗將納入18名患者， 包括兒童（3歲及以上）和成人， 在這項新的研究中， 兒童和成人的DNA編輯不能遺傳給他們的后代 。
CRISPR基因編輯技術(shù)
CRISPR是存在于細菌中的一個基因組， 其中含有曾經(jīng)攻擊過該細菌的病毒的基因片段， 細菌通過這些基因片段來偵測并抵抗相同病毒的攻擊， 并摧毀其DNA， 換句話說， CRISPR是細菌用來保護自己免受病毒攻擊的后天免疫系統(tǒng)， 它也存在于絕大多數(shù)的古菌中 。
總是位于CRISPR附近的基因被稱為Cas（CRISPR相關(guān)）基因， 在激活之后， 這些基因會產(chǎn)生特殊的蛋白質(zhì)（核酸酶和解旋酶）， 這些關(guān)聯(lián)蛋白可以充當切割DNA的“分子剪刀”， 與和CRISPR組成了CRISPR/Cas系統(tǒng) 。 近年來經(jīng)常被提及的CRISPR-Cas9就是一種切割動物（和人類）DNA的內(nèi)切核酸酶 。
在利用CRISPR-Cas9切割DNA后， 攜帶特定基因的新DNA序列可以嵌入到新的間隔中；另一方面， 切割DNA的同時可以“敲除”不需要的基因， 比如某種致病基因， 換句話說， CRISPR-Cas9具有編輯基因片段的功能， 可以查找目標基因， 進行刪除或替換 。
與動物研究相比， 編輯人類DNA的CRISPR實驗發(fā)展較為緩慢， 這主要是出于倫理和監(jiān)管的考慮 。 各國政府和監(jiān)管機構(gòu)對有關(guān)人類基因組的試驗都持謹慎態(tài)度， 有科學家甚至提出應該暫停CRISPR實驗， 直到我們能獲得更多該技術(shù)潛在影響的信息 。 （任天）
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