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2022即將上市的新藥 2022年最受期待十大上市新藥( 四 )

生活百科生物制藥


Alnylam已向市場推出了一款ATTR治療藥物，但一個新的候選藥物可能會讓它在與輝瑞的競爭中占據優勢 。vutrisiran是Alnylam公司ATTR藥物Onpattro的后繼產品，后者每3周進行一次靜脈輸液，這使得vutrisiran擬定的每3個月一次皮下給藥更具吸引力 。
Evaluate Vantage預計，vutrisiran在2026年的銷售額可能達到18億美元，該藥預計將于4月14日獲得美國FDA的審批決定 。正如Onpattro一樣，vutrisiran用于治療一種遺傳性的ATTR淀粉樣變性疾病，稱為ATTR-多發性神經?。≒N），該病會影響神經 。據悉，全世界大約有50000名患者患有遺傳性ATTR 。
2款藥物都是RNAi療法，靶向TTR mRNA，以減少組織中導致疾病的TTR蛋白沉積 。在3期HELIOS-A研究中，vutrisiran治療顯著改善了神經病變損害、生活質量、步態速度、營養狀況、總體殘疾 。此外，患者血清TTR水平快速持續降低與研究中的Onpattro治療組相比顯示出非劣效性 。
雖然vutrisiran有望在ATTR-PN中獲得FDA批準，但另一種疾病——ATTR心肌?。–M）卻代表著一個更大的市場，該病可導致心臟問題 。輝瑞Vyndaqel/Vyndamax于2019年獲得了ATTR-CM適應癥批準，實現了令人羨慕的銷售增長 。在2021年前9個月，這款口服藥物的全球銷售額達到14.5億美元，同比增長69% 。在美國，該藥尚未獲得ATTR-PN適應癥批準 。
在ATTR領域，Ionis公司的反義藥物Tegsedi也占據有一定的市場份額 。阿斯利康已支付2億美元買進了該公司的后繼產品eplontersen，目前正在進行3期臨床使用 。此外，阿斯利康最近還從Neurimmune獲得了一項早期資產的許可，該藥名為NI006，是一種靶向淀粉樣蛋白錯誤折疊構象的抗體 。
8、Mavacamten
公司：百時美施貴寶
適應癥：肥厚型心肌病
預計2026年銷售額：17億美元
mavacamten是BMS在2020年斥資131億美元收購MyoKardia的核心產品，很可能會在今年開始其商業旅程 。BMS首席執行官Giovanni Caforio從一開始就表示，該藥物作為解決梗阻性肥厚型心肌?。℉CM）根本原因首創療法的潛力證明了購買價格的合理性，更不用說在不太常見的非梗阻性疾病中的額外機會了 。
對于BMS而言，當與輝瑞合作的抗凝血劑Eliquis（目前是BMS最暢銷藥物）在當下十年后半段跌入專利懸崖時，mavacamten可能成為該公司下一個巨大的心血管資產 。BMS的數據顯示，mavacamten在2029年的非風險調整收入可能超過40億美元 。Evaluate Vantage在2022年的報告中預測2026年該藥物的銷售額為17億美元 。
mavacamten最初開發用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM） 。基于其作用機制和治療活性證據，mavacamten也正在臨床上研究用于治療有癥狀的非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）和射血分數保留的心力衰竭（HFpEF） 。
據BMS稱，mavacamten治療有癥狀梗阻性HCM原本有望在2022年1月獲得FDA的審批決定，但該機構在2021年11月將最后期限推遲了3個月，因為該機構需要更多時間來審查與擬定的風險評估緩解策略（REMS）相關的更新信息 。BMS提交的文件中包括REMS項目，該項目通常針對具有重要副作用的藥物 。在3期臨床試驗中，BMS報告稱，mavacamten的安全性和耐受性與安慰劑組相似 。
9、Cita-cel
公司：強生/傳奇生物
適應癥：多發性骨髓瘤
預計2026年銷售額：17億美元
幾年前，由傳奇生物與強生合作開發的嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法cilta-cel成為了ASCO年會上的寵兒，這是一款靶向BCMA的CAR-T療法，用于治療復發和/或難治性多發性骨髓瘤（MM） 。去年，cilta-cel獲得了美國FDA的優先審查 。強生與傳奇生物已迅速成立了銷售隊伍，并建立了營銷平臺，準備在獲得預期的監管批準后就立即行動起來 。但后來，事情發生了轉變 。

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